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上海醫(yī)學專家成功完成全球首項同種異體人工再生血小板臨床輸注研究，這標志著中國在干細胞與再生醫(yī)學臨床轉化領域取得進一步突破。

同種異體(Allogeneic)是指源自健康捐贈者的、經標準化制備后可廣泛用于多位患者的生物制劑。據了解，就像無償獻血時一位志愿者的血液可以幫助許多患者，“同種異體人工再生血小板”也是如此。它來自單一健康供體，通過多功能干細胞技術規(guī)?；嘤a，制成可長期儲存的“即用型”產品，能迅速供給不同患者使用。

國家兒童醫(yī)學中心、上海交通大學醫(yī)學院附屬上海兒童醫(yī)學中心(簡稱：上海兒童醫(yī)學中心)方面5日披露，該研究由血液科沈樹紅教授團隊牽頭，聯(lián)合腫瘤外科、心胸外科等多學科協(xié)作，成功為3例急性白血病、再生障礙性貧血及復雜先心病術后患者完成“人誘導多能干細胞來源血小板(iPLT)”輸注，初步證實其良好的安全性和耐受性，為臨床解決血小板供應短缺及輸注風險帶來全新希望。

據悉，血小板減少癥常見于白血病化療、再生障礙性貧血及大型外科手術之后，傳統(tǒng)血小板制品依賴獻血，面臨保存期短、供應緊張及潛在感染等問題，許多患者因未能及時獲得足量血小板而危及生命。

為突破這一臨床困境，上海兒童醫(yī)學中心開展了《評價人誘導多能干細胞來源血小板對急性白血病化療或腫瘤化療引起的血小板減少癥/再生障礙性貧血患者及外科術后血小板減少患者的安全性和有效性的臨床研究》，實施全球首例同種異體人工再生血小板人體輸注。

據悉，目前，該研究已順利完成3例受試者的輸注治療，涵蓋急性白血病、再生障礙性貧血及法洛四聯(lián)征術后等多種臨床類型。研究過程中未發(fā)生任何與研究藥物相關的嚴重不良事件(SAE)或劑量限制性毒性(DLT)，初步驗證了iPLT在人體應用中的良好安全性。

上海兒童醫(yī)學中心臨床研究管理中心主任孫心巖5日對記者表示，人工再生血小板技術的成功轉化和初步安全性驗證，為應對血小板供應短缺和安全性問題提供了全新方向。盡管目前仍屬早期探索階段，3位受試者的良好安全性數據為后續(xù)研究奠定了堅實基礎。團隊將嚴格按照研究方案推進更高劑量的探索和有效性評估，致力為更多患者提供安全有效的血小板輸注替代方案。

未來，上海兒童醫(yī)學中心將整合多學科平臺優(yōu)勢，加速國產創(chuàng)新藥械研發(fā)與落地，為破解兒童疑難危重癥治療難題持續(xù)貢獻力量。

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