智通財經(jīng)APP獲悉，由生物制藥公司BridgeBio公司(BBIO.US)開發(fā)的用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素淀粉樣變心肌病(ATTR-CM)的小分子藥物Acoramidis，在三期臨床試驗中達(dá)到了主要目標(biāo)。截至8月25日收盤，BridgeBio股價上漲5.7%。

ATTRibute-CM三期試驗是一項雙盲、安慰劑對照研究，研究 Acoramidis對ATTR-CM患者的安全性和有效性。

在8 月 25 日至 8 月 28 日舉行的2023歐洲心臟病學(xué)會大會(ESC)上公布的詳細(xì)數(shù)據(jù)表明，與接受安慰劑治療相比，Acoramidis治療30個月時的全因死亡率和心血管死亡率顯著改善。其他結(jié)果顯示，與安慰劑相比，接受Acoramidis治療的患者的生存率絕對風(fēng)險降低了6.4%，心血管相關(guān)住院的風(fēng)險降低了50%。

專注于遺傳疾病藥物研發(fā)的臨床階段生物醫(yī)藥公司BridgeBio曾摘得2019年度最大生物科技IPO，上市首日漲逾62%。2021年12月，BridgeBio的核心產(chǎn)品Acoramidis三期臨床失敗，公司股價一日暴跌71.98%。今年4月Acoramidis研究初步數(shù)據(jù)公布，7月三期試驗成功，BridgeBio股價一度漲超80%，市值暴增24億美金。

該公司重申，計劃在今年年底前向美國食品和藥物管理局(FDA)提交該候選藥物的新藥申請。

BridgeBio將于美國東部時間這周一上午8點30分進(jìn)行網(wǎng)絡(luò)直播討論結(jié)果。

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