英國《新科學(xué)家》周刊網(wǎng)站11月26日發(fā)表題為《CRISPR腦細胞基因編輯或可預(yù)防阿爾茨海默病》的報道稱，或許有朝一日，對腦細胞進行基因編輯可預(yù)防阿爾茨海默病。研究人員發(fā)現(xiàn)，改變神經(jīng)細胞的一種關(guān)鍵基因會減少生成與這種疾病有關(guān)的蛋白質(zhì)，不過到目前為止這還只是培養(yǎng)皿里的試驗。

報道稱，阿爾茨海默病是癡呆癥的主要原因，其風險隨著年齡的增長而激增。約1/4的90歲以上老人患有這種疾病。

報道還稱，阿爾茨海默病的成因尚未完全弄清，但主要假設(shè)是，細胞外面聚集的β-淀粉樣蛋白是罪魁禍首。當?shù)矸蹣拥鞍浊绑w被一種叫做β-分泌酶的酶切斷時，就會形成β-淀粉樣蛋白。

研究人員2012年發(fā)現(xiàn)，一些斯堪的納維亞血統(tǒng)者體內(nèi)有一種名為A673T的基因變體，這使他們患阿爾茨海默病的可能性降低了3/4。加拿大拉瓦爾大學(xué)的雅克·特倫布萊說：“你不僅能抵御阿爾茨海默病，還能長壽。有利無弊。”

報道指出，淀粉樣蛋白前體基因的許多變體增加了阿爾茨海默病的風險。但A673T變體改變了β-分泌酶的黏合點，從而減少β-淀粉樣蛋白的產(chǎn)生。它也降低了β-淀粉樣蛋白聚集的可能性。

報道還指出，斯堪的納維亞半島每150人當中約有1人攜帶A673T變體，但它在其他地方很罕見。特倫布萊說，由于這種變體的好處在生命后期才顯現(xiàn)，因此沒有在進化中勝出，也就沒能擴散。

他認為，將這種變體植入人的腦細胞可能會帶來跟遺傳它一樣的好處。為證明這一點，他的研究團隊已經(jīng)邁出了第一步，他們對培養(yǎng)皿里的細胞做出這種改變，于是β-淀粉樣蛋白的產(chǎn)生減少了。

報道稱，研究人員仍在改進這項技術(shù)，然后將其應(yīng)用于動物。特倫布萊最初采用了名為堿基編輯的技術(shù)對DNA進行修改。他現(xiàn)在轉(zhuǎn)而采用去年剛開發(fā)的一種方法。特倫布萊說：“這項被稱為先導(dǎo)編輯(prime editing)的新技術(shù)特別棒。”

但即便是拿培養(yǎng)皿里的細胞做試驗，研究團隊也未能將它們?nèi)扛淖?mdash;—在使用先導(dǎo)編輯技術(shù)的最新試驗中只改變了40%。英國倫敦大學(xué)學(xué)院的塞利娜·雷說，這個比例恐怕需要提高，而且在人腦中實現(xiàn)這一點要難得多。

雷表示，另一個主要難題是，等到人們開始表現(xiàn)出阿爾茨海默病的癥狀時，基因編輯或許為時已晚。

關(guān)鍵詞： 防癡呆基因編輯